UniQure (QURE) Fabry xəstəliyi üçün AMT-191-in I/IIa fazalarının müsbət nəticələrini açıqladı, davamlı ferment aktivliyi göstərdi
UniQure (NASDAQ:QURE) hazırda alınacaq ən perspektivli ucuz səhmlərdən biridir. 6 fevral tarixində UniQure, Fabry xəstəliyi üçün gen terapiyası olan AMT-191-in I/IIa fazalı sınaqdan müsbət yenilənmiş məlumatlar açıqladı. Üç fərqli doza səviyyəsində olan bütün 11 xəstədə ferment aktivliyinin artdığı müşahidə edildi və ən uzun müddət müalicə olunan xəstə bu yüksək səviyyələri bir ildən çox müddətdə qoruyub saxladı. Xüsusilə, ferment səviyyələri normal aralıqlardan xeyli yuxarı idi və qəbul olunan doza ilə istehsal olunan ferment miqdarı arasında aydın bir əlaqə göstərildi.
Müalicə, müəyyən klinik meyarlara cavab verdikdən sonra 11 xəstədən 6-na müntəzəm ferment əvəzedici terapiyanı (ERT) dayandırmağa imkan verdi. ERT dayandırıldıqdan sonra belə, xəstələrdə Fabry xəstəliyində adətən yığılan toksik maddə olan lyso-Gb3 səviyyələri sabit qaldı. Bu, bir dəfə tətbiq olunan gen terapiyasının bəzi xəstələr üçün ömürlük, iki həftədə bir edilən infuziyaların əvəzi ola biləcəyini göstərir.
Terapiya ümidverici olsa da, UniQure bəzi təhlükəsizlik müşahidələrini qiymətləndirmək üçün orta və yüksək doza qruplarında yeni dozalamaları dayandırıb. Orta doza qrupunda olan iki xəstədə, dozanı məhdudlaşdıran toksiklik kimi qiymətləndirilən yüksək qaraciyər ferment səviyyələri müşahidə olunub, baxmayaraq ki, hər iki xəstə steroid müalicəsinə cavab verib. Yüksək doza qrupunda əvvəllər bildirilən digər ciddi hadisələr arasında sinə ağrısı və insult da var idi, lakin bəziləri tədqiqat dərmanı ilə əlaqəsi olmayan hadisələr kimi qiymətləndirilib.
UniQure (NASDAQ:QURE) ABŞ-da nadir və digər ağır xəstəliklərdən əziyyət çəkən xəstələr üçün müalicələr inkişaf etdirir.
İmtina: Bu məqalənin məzmunu yalnız müəllifin fikrini əks etdirir və platformanı heç bir şəkildə təmsil etmir. Bu məqalə investisiya qərarları qəbul etmək üçün istinad kimi nəzərdə tutulmayıb.
Siz də bəyənə bilərsiniz
AI hesablama gücünün böyük geri dönüşünün arxasındakı maliyyə tendensiyası: JPMorgan-un vəsait axını kiçik investorların alımının “darıldığını” göstərir, Nvidia, SanDisk və digər hesablama əsaslarına axın baş verir
Açıqlanan, “pərakənd ə investorların tamamilə AI-dən çıxması” deyil, makroiqtisadi təzyiqlər fonunda ümumi bazara giriş tempinin əhəmiyyətli dərəcədə yavaşlaması və fərdi səhmlərin seçiminin daha da mərkəzləşməsidir. ABŞ Federal Ehtiyat Sistemi-nin faiz dərəcəsini 25 baza punktu artıraraq siyasət faizini 3.75%-dən 4.00%-ə qaldırmasına gəldikdə isə, JPMorgan-in qiymətləndirməsi belədir: Əgər bu sadəcə keçən ilki “sığorta məqsədli faiz endirimləri”nin geri qaytarılması və zəif faiz artırımı dövrüdürsə, eyni zamanda korporativ mənfəətlər güclü qalır və Orta Şərqdə vəziyyət daha da pisləşmirsə, səhm bazarı faiz artımını hələ də qəbul edə biləcək gücdədir.
Səslərin nəticəsi 7-2! Yaponiya Mərkəzi Bankı 1990-cı ildən bəri ən sürətli faiz artımını edib, lakin daha aydın şəkildə sərt mövqe siqnalı verməyib
Yaponiya Mərkəzi Bankı faiz dərəcəsini 1.25%-ə qaldırıb, bu 1995-ci ildən bəri ən yüksək səviyyədir və 2024-cü ilin martında mənfi faiz siyasətindən çıxışdan sonra altıncı dəfə artımdır. Doqquz komitə üzvündən ikisi – Asada və Sato – hazırkı iqtisadi vəziyyəti əsas gətirərək artıma qarşı səs verib, bu isə bank daxilində əlavə sərtləşmə barədə fikirlərin fərqli olduğunu göstərir. Bank bəyanatında faizlərin artırılmasının və yumşaqlığın tənzimlənməsinin davam edəcəyini bildirib, lakin prespektiv göstərişləri iyul bəyanatı ilə müqayisədə əhəmiyyətli dərəcədə dəyişməyib və aydın şəkildə daha sərt bir siqnal verilməyib.
