Obat penyakit langka dari Disc Medicine berhasil dalam uji klinis tahap akhir.

Reuters, 19 Oktober - Disc Medicine (IRON.O) pada hari Senin menyatakan bahwa obat oral eksperimental yang dikembangkan untuk suatu penyakit langka yang menyebabkan nyeri hebat akibat paparan sinar matahari telah mencapai semua target utama dan sekunder pada uji klinis tahap akhir, mendorong harga saham perusahaan tersebut melonjak 65% dalam perdagangan pra-pasar.

Rincian lebih lanjut sebagai berikut:

• Perusahaan ini sedang menguji bitopertin sebagai obat untuk eritropoietik protoporfiria (EPP), sebuah penyakit darah yang membuat penderitanya sangat sensitif terhadap sinar matahari

• Penyakit ini menyebabkan penumpukan suatu zat bernama protoporfirin IX (PPIX) dalam darah, dan saat pasien terpapar sinar matahari, dapat menimbulkan reaksi kulit yang sangat menyakitkan

• Sebelumnya, US Food and Drug Administration (FDA) pada awal tahun ini menolak untuk menyetujui obat tersebut dengan alasan “tidak adanya hubungan yang jelas antara penurunan kadar protoporfirin pada pasien dan peningkatan toleransi terhadap sinar matahari” (link)

• Perusahaan menyatakan, dari 183 pasien berusia 12 tahun ke atas yang mengonsumsi bitopertin, kadar PPIX di darah mereka 41,4% lebih rendah dibanding pasien yang menerima plasebo

• Disc Medicine menyatakan bahwa bitopertin secara umum dapat ditoleransi dengan baik dan tidak ditemukan masalah keamanan baru

• Menghindari sinar matahari dengan tetap berada di dalam ruangan dan mengenakan pakaian pelindung masih menjadi metode utama dalam mengelola penyakit ini

• Saat ini satu-satunya metode pengobatan EPP yang disetujui di Amerika Serikat adalah implan hormon subkutan bernama Scenesse

(Untuk kemudahan pembaca non-penutur asli bahasa Inggris, Reuters menyediakan terjemahan otomatis dari laporannya ke dalam beberapa bahasa lain. Karena kemungkinan kesalahan dalam terjemahan otomatis, atau tidak disertakannya konteks yang dibutuhkan, Reuters tidak menjamin keakuratan teks terjemahan otomatis dan hanya menyediakannya untuk kenyamanan pembaca. Reuters tidak bertanggung jawab atas kerugian atau kehilangan yang diakibatkan dari penggunaan terjemahan otomatis.)