Versi terbaru uji klinis lanjutan 1-Disc Medicine berhasil, membuka jalan bagi tablet untuk “alergi terhadap sinar matahari” disetujui.

Artikel sepenuhnya ditulis ulang, dilengkapi dengan komentar analis dan informasi latar belakang

Padmanabhan Ananthan

Reuters 19 Oktober - Disc Medicine (IRON.O) pada hari Senin menyatakan bahwa tablet percobaan mereka untuk mengobati penyakit langka membantu pasien menghabiskan waktu lebih lama di bawah sinar matahari tanpa rasa sakit, mendorong saham perusahaan naik 35% di perdagangan pasar awal.

Keberhasilan uji klinis tahap akhir kali ini membuka jalan bagi Disc untuk mengajukan kembali permohonan bitopertin. Sebelumnya, Food and Drug Administration (FDA) Amerika Serikat menolak (tautan)permohonan obat tersebut awal tahun ini. Disc berencana mengajukan data baru sebelum akhir tahun, mendukung harapan obat ini mendapat persetujuan dan dipasarkan sekitar pertengahan 2027.

Saat itu, FDA menyebutkan kurangnya hubungan yang jelas antara penurunan kadar protoporfirin pada pasien dan toleransi mereka terhadap sinar matahari.

Bitopertin sedang dikembangkan untuk mengobati erythropoietic protoporphyria (EPP), yaitu penyakit darah bawaan yang menyebabkan penumpukan protoporfirin IX (PPIX) dalam darah, membuat pasien sangat sensitif terhadap sinar matahari dan memicu reaksi kulit yang menyakitkan saat terpapar.

“Kami percaya, cakupan dan konsistensi dari hasil utama riset ini membuat kemungkinan persetujuan obat hampir tidak ada keraguan lagi,” ujar analis Truist, Danielle Brill.

Dalam uji klinis yang melibatkan 183 pasien berusia 12 tahun ke atas ini, pasien yang mengonsumsi bitopertin mengalami penurunan tingkat PPIX sebesar 41,4% dibanding kelompok plasebo. Pada bulan keenam pengobatan, waktu aktivitas tanpa rasa sakit di bawah sinar matahari bertambah 12,2 jam per bulan.

Obat ini juga secara signifikan mengurangi jumlah kejadian reaksi fototoksik, yaitu reaksi kulit menyakitkan yang dipicu oleh cahaya.

“Hasil ini menandai kemajuan ilmiah besar di bidang EPP... Saya memperkirakan hasil ini akan secara permanen mengubah fokus pengembangan obat di bidang ini,” kata CEO John Quisel dalam panggilan telepon.

Saat ini, pasien EPP sebagian besar menghindari paparan matahari atau menggunakan implan “Scenesse” produksi Clinuvel Pharmaceuticals CUV.AX untuk mengendalikan kondisi mereka .

Analis BMO memperkirakan penjualan puncak bitopertin akan mencapai 1,7 miliar dolar, dan memprediksi pasien yang sudah menerima pengobatan melalui program akses diperluas FDA akan menjadi pengguna pertama obat ini.

(Untuk memudahkan pembaca non-penutur asli bahasa Inggris, Reuters menerjemahkan laporannya secara otomatis ke beberapa bahasa lain. Karena terjemahan otomatis mungkin memiliki kesalahan atau tidak menyertakan konteks yang diperlukan, Reuters tidak menjamin keakuratan teks terjemahan otomatis dan hanya menyediakannya demi kenyamanan pembaca. Reuters tidak bertanggung jawab atas kerusakan atau kerugian akibat penggunaan fitur terjemahan otomatis.)