IncyteとMirumによる希少な遺伝性骨化症の治療薬が米国FDAにより承認

04:25 AM EDT, 2026年9月28日（MT Newswires）-- Incyte（INCY）およびMirum Pharmaceuticals（MIRM）のAtebrioz錠が、米国食品医薬品局（FDA）によって、12歳以上の成人および小児の線維性骨異形成症（fibrodysplasia ossificans progressiva）の治療薬として承認されたと、両社は金曜日に発表しました。この疾患は非常に稀な遺伝性疾患であり、骨が筋肉や腱、靭帯、その他の軟部組織内に形成され、徐々に運動を制限します。両社によると、この薬は新たな骨化の体積を減少させるとのことです。この薬はIncyteによって開発され、Mirum Pharmaceuticalsにライセンス供与されており、米国では11月に入手可能になる見込みだとしています。またFDAはIncyteに対して、小児希少疾患優先審査バウチャーを付与しており、これは後の申請で使用可能とのことです。さらに欧州連合においても現在、本薬の販売承認申請が審査中であると発表しています。