UniQure (QURE) ogłasza pozytywne wyniki fazy I/IIa badania AMT-191 dla choroby Fabry'ego, wykazując utrzymującą się aktywność enzymatyczną
UniQure (NASDAQ:QURE) to jedna z najbardziej obiecujących tanich akcji do kupienia obecnie. 6 lutego UniQure ogłosiło pozytywne, zaktualizowane dane z fazy I/IIa badania klinicznego AMT-191, będącego terapią genową dla choroby Fabry'ego. U wszystkich 11 pacjentów otrzymujących trzy różne dawki zaobserwowano wzrost aktywności enzymu, przy czym u pacjenta leczonego najdłużej wysokie poziomy enzymu utrzymywały się przez ponad rok. Co istotne, poziomy enzymu były znacznie powyżej normy, wykazując wyraźną zależność między dawką a ilością wyprodukowanego enzymu.
Terapia pozwoliła 6 z 11 pacjentów na zaprzestanie regularnej terapii zastępczej enzymami/ERT po spełnieniu określonych kryteriów klinicznych. Nawet po odstawieniu ERT pacjenci utrzymywali stabilne poziomy lyso-Gb3, toksycznej substancji, która zwykle gromadzi się w przebiegu choroby Fabry'ego. Sugeruje to, że jednorazowa terapia genowa może potencjalnie zastąpić konieczność dożywotnich, cotygodniowych wlewów u niektórych pacjentów.
Choć terapia wydaje się obiecująca, UniQure wstrzymało podawanie nowych dawek w grupach średniej i wysokiej dawki, aby ocenić pewne kwestie bezpieczeństwa. U dwóch pacjentów w grupie średniej dawki wystąpiły wysokie poziomy enzymów wątrobowych, zaklasyfikowane jako toksyczność ograniczająca dawkę, choć obaj odpowiedzieli na leczenie steroidami. Inne wcześniej zgłaszane poważne zdarzenia w grupie wysokiej dawki obejmowały ból w klatce piersiowej i udar, choć niektóre uznano za niezwiązane z badaną substancją.
UniQure (NASDAQ:QURE) opracowuje terapie dla pacjentów cierpiących na rzadkie oraz inne poważne choroby w Stanach Zjednoczonych.
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Bessent broni amerykańskiego zakupu jena: zainwestowano tylko „symboliczne” środki, umocnienie jena sprzyja amerykańskiemu eksportowi i rynkowi obligacji USA
We wtorek amerykańska sekretarz skarbu Besent powiedziała, że podczas skoordynowanej akcji USA i Japonii polegającej na zakupie jenów, Departament Skarbu USA wykorzystał jedynie "symboliczną" ilość środków. Besent broniła tej rzadkiej interwencji na rynku walutowym.
Amerykańskie giełdy z poprzedniej nocy | Trzy główne indeksy spadają drugi dzień z rzędu, rentowność 10-letnich obligacji skarbowych USA osiąga najwyższy poziom od 2007 roku, WTI ropa naftowa wzrasta o 4%
Na zamknięciu Dow Jones spadł o 328,09 punktów, czyli o 0,63%, do poziomu 52093,10 punktów; indeks S&P 500 spadł o 34,25 punktów, czyli o 0,45%, do poziomu 7585,73 punktów; Nasdaq spadł o 204,84 punktów, czyli o 0,78%, do poziomu 25981,57 punktów.
Decyzja w sprawie stóp procentowych wkrótce zostanie ogłoszona, rynek obstawia 94% szans na podwyżkę. Jeśli pozostaną bez zmian, może to być największa "gołębia niespodzianka" od ponad 30 lat.
W obliczu zbliżającej się decyzji dotyczącej stóp procentowych, którą Fed ogłosi w środę, handlarze obligacjami są już niemal pewni, że podwyżka stóp stanie się ostatecznym rezultatem.
Ceny krypto
Więcej
