Bitget App
Trade smarter
Kup kryptoRynkiHandelFuturesEarnAICentrumWięcej
FDA opóźnia lek Disc Medicine na rzadką chorobę

FDA opóźnia lek Disc Medicine na rzadką chorobę

FinvizFinviz2026/02/17 10:59
Pokaż oryginał
Przez:Finviz

Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) akcje zamknęły się w piątek około 22% niżej, ponieważ spółka mierzy się z przeszkodami regulacyjnymi w postaci Complete Response Letter (CRL) od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w sprawie swojego leku bitopertin. We wtorek akcje notowane są wyżej.

Bitopertin był rozpatrywany w ramach przyspieszonej procedury zatwierdzania oraz jako część pilotażowego programu Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).

W styczniu recenzenci FDA odłożyli swoją decyzję dotyczącą bitopertinu o około dwa tygodnie, do 10 lutego.

Regulatorzy zakwestionowali, czy „czas bez bólu na słońcu”, drugorzędowy punkt końcowy w badaniach, jest statystycznie wiarygodną miarą skuteczności, czy też dane biomarkerowe mogłyby zamiast tego wspierać zatwierdzenie leku.

Blokada FDA

FDA wydała CRL dla wniosku o rejestrację bitopertinu firmy Disc Medicine, który jest przeznaczony do leczenia erytropoetycznej protoporfirii (EPP), rzadkiej choroby powodującej ekstremalną wrażliwość na światło słoneczne.

Agencja stwierdziła, że choć badania kliniczne dostarczyły dowodów na skuteczność leku w obniżaniu poziomu całkowitej wolnej od metali PPIX we krwi, nie wykazały one wyraźnego powiązania z korzyściami klinicznymi, co opóźniło proces zatwierdzania.

Spółka poinformowała w piątek, że przyspieszone zatwierdzenie zależy od tego, czy istnieją dowody wpływu na proponowany punkt końcowy zastępczy (% zmiana poziomu wolnej od metali PPIX we krwi) oraz czy proponowany punkt końcowy zastępczy, w tym skala zmiany, jest z dużym prawdopodobieństwem predyktorem korzyści klinicznych.

W pierwszym punkcie FDA zgodziła się, że badania AURORA i BEACON dostarczyły wystarczających dowodów na to, że bitopertin znacząco obniża poziom wolnej od metali PPIX we krwi.

W drugim, na podstawie przeglądu wyników AURORA i BEACON, FDA stwierdziła, że badania nie wykazały dowodów na powiązanie między procentową zmianą PPIX a punktami końcowymi związanymi z ekspozycją na światło słoneczne, pomimo silnych przesłanek mechanistycznych i biologicznych na rzecz stosowania biomarkera PPIX w protoporfirii.

FDA wskazała, że wyniki badania APOLLO mogą posłużyć jako dowód wspierający tradycyjne zatwierdzenie.

W odpowiedzi na CRL, Disc Medicine wyraziła pewność co do trwającego badania APOLLO, którego dane główne spodziewane są w czwartym kwartale 2026 roku.

Spółka planuje wystąpić o spotkanie typu A z FDA, by omówić kolejne kroki. Disc posiada środki pieniężne w wysokości około 791 milionów dolarów na dzień 31 grudnia 2025 r. oraz zapowiada płynność finansową do 2029 roku.

Analiza techniczna

Obecnie akcje notowane są 4,4% powyżej swojej 20-dniowej prostej średniej kroczącej (SMA) i 2,2% poniżej 100-dniowej SMA, co wskazuje na pewną krótkoterminową siłę, ale potencjalny opór na dłuższych średnich. W ciągu ostatnich 12 miesięcy akcje wzrosły o 2,42% i obecnie są bliżej swoich 52-tygodniowych maksimów niż minimów, co sugeruje stosunkowo silne wyniki.

RSI znajduje się na neutralnym poziomie, co oznacza, że akcje nie są obecnie ani wykupione, ani wyprzedane. Tymczasem MACD jest poniżej swojej linii sygnału, co wskazuje na presję spadkową na akcje.

Kombinacja neutralnego RSI i niedźwiedziego MACD wskazuje na mieszane momentum dla Disc Medicine na ten moment.

  • Kluczowy opór: 60,00 $
  • Kluczowe wsparcie: 55,00 $

Konsensus analityków i ostatnie działania: Akcje mają rekomendację Kupuj z średnim celem cenowym 102,00 $. Ostatnie ruchy analityków obejmują:

  • Wells Fargo: Nadwaga (Podnosi cel do 109 $)
  • Truist Securities: Kupuj (Podnosi cel do 114 $)
  • Stifel: Kupuj (Cel 125 $)

IRON – zachowanie kursu: Akcje Disc Medicine wzrosły o 4,40% do 58,41 $ podczas wtorkowej sesji przedsesyjnej.

Zdjęcie: Tada Images via Shutterstock

0
0

Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.

PoolX: Stakuj, aby zarabiać
Nawet ponad 10% APR. Zarabiaj więcej, stakując więcej.
Stakuj teraz!

Może Ci się również spodobać

Europejskie giełdy odnotowały największy spadek od dwóch miesięcy! Ceny ropy przekroczyły sto dolarów, co uruchomiło alarm inflacyjny; rynek obstawia czterokrotne podwyżki stóp procentowych przez EBC i Bank Anglii

Indeks Stoxx Europe 600 spadł w środę o 1,41%, notując największy jednodniowy spadek od lipca. Wraz z ponownym przekroczeniem przez ropę Brent poziomu 100 dolarów za baryłkę, traderzy obstawiają, że Europejski Bank Centralny oraz Bank Anglii podniosą stopy procentowe o około 90 punktów bazowych do 2027 roku. Rentowność dwuletnich niemieckich obligacji rządowych wzrosła w środę chwilowo do 3,08%, osiągając najwyższy poziom od czerwca 2024 roku. Jednak wielu analityków ostrzega, że obecna wycena dalszych podwyżek stóp może być przesadzona, obecnie brakuje dowodów na szeroko rozprzestrzenioną inflację, a ryzyka spadkowe dla gospodarki strefy euro ograniczą przestrzeń do podwyżek przez bank centralny.

华尔街见闻2026/09/09 19:46

Zakłady na pojedyncze akcje co godzinę – lewarowane ETF-y z Wall Street ewoluują dalej

Defiance ETFs złożył wniosek do SEC o uruchomienie funduszy lewarowanych z resetem co godzinę, które będą dokonywać rebalancingu sześć razy podczas każdej sesji handlowej, skracając okres docelowy stopy zwrotu z „dnia” do „godziny”. Produkt ten dostarcza aktywnym traderom bardziej precyzyjnych narzędzi do handlu wewnątrz dnia, jednak częsta kapitalizacja powiększa zarówno zyski, jak i straty, podnosząc ryzyko zmienności. W obliczu zacieśniania nadzoru nad lewarowanymi ETF-ami przez światowe organy regulacyjne, zatwierdzenie tego produktu pozostaje bardzo niepewne.

华尔街见闻2026/09/09 16:16