Morgan Stanley objął zasięgiem osiem firm biotechnologicznych naraz! PTC Therapeutics (PTCT.US), Belite Bio (BLTE.US) zostały ocenione pozytywnie, wskazując na kilka potencjalnych przełomowych leków.

APP Strefa Finansowa, zgodnie z najnowszym raportem Morgan Stanley, po raz pierwszy objął swoim zasięgiem osiem firm biotechnologicznych, których działalność obejmuje obszary rzadkich chorób, okulistyki, chorób płuc oraz schorzeń neurologicznych i psychiatrycznych. Instytucja podkreśla potencjał wzrostu PTC Therapeutics (PTCT.US) napędzany przez Sephience, a także szansę dla Belite Bio (BLTE.US) na zostanie pierwszą zatwierdzoną oraz wprowadzoną na rynek terapią ukierunkowaną na chorobę Stargardta. Jednocześnie Morgan Stanley zwraca uwagę na szanse rynkowe Trevi Therapeutics (TRVI.US) w obszarze przewlekłego kaszlu oraz potencjał COMPASS Pathways (CMPS.US), które mogą wejść w fazę komercjalizacji w roku 2027.

PTC Therapeutics — rekomendacja „przeważaj”, cena docelowa 104 USD

Morgan Stanley uważa, że doustny lek Sephience opracowany przez PTC Therapeutics do leczenia fenyloketonurii (PKU) osiągnął roczną sprzedaż ponad 600 mln USD zaledwie rok po debiucie, a jego szczytowe przychody mogą sięgnąć około 1,7 mld USD. Dodając do tego około 2,2 mld USD w aktywach gotówkowych i ekwiwalentach na dzień 30 czerwca 2026 r., nawet bez przypisania wartości liniom badawczym, akcje wciąż mają potencjał do wzrostu.

W USA wszystkie początkowe około 100 „centers of excellence” rozpoczęły przepisywanie Sephience. Morgan Stanley wskazuje, że kluczowym aspektem dyskusji rynkowej jest przyrost netto liczby pacjentów oraz ich długoterminowe stosowanie terapii. Jeżeli liczba nowych pacjentów w trzecim kwartale (ogłoszona 29 października) utrzyma się na poziomie drugiego kwartału (403 osoby), a firma podwyższy prognozę przychodów za rok obrachunkowy 2026, instytucja potraktuje wynik jako zgodny z oczekiwaniami. Morgan Stanley prognozuje przychody Sephience w 2026 na poziomie 955 mln USD, czyli powyżej bieżącego zakresu firmy (850-950 mln USD).

Morgan Stanley wycenia linię badawczą na umiarkowanym poziomie. Oprócz komercjalizacji, potencjalne katalizatory to: komunikacja z FDA dotycząca votoplamu w drugiej połowie 2026 r., rozpoczęcie badania PROVE-FA oraz przewidywane złożenie wniosku BLA na ST-920 w czwartym kwartale 2026 r.

Belite Bio — rekomendacja „przeważaj”, cena docelowa 206 USD

Morgan Stanley uważa, że tinlarebant ma szansę na stanie się pierwszym zatwierdzonym lekiem dla typu 1 choroby Stargardta (STGD1), z docelową datą PDUFA ustaloną na 12 lutego 2027 r. Oparcie na badaniu III fazy DRAGON wskazuje na 35,7% spowolnienie wzrostu zmian chorobowych (p=0,0033) oraz dobrą charakterystykę bezpieczeństwa, zgodną z mechanizmem działania.

Choć zatwierdzenie może oprzeć się na jednym badaniu III fazy, instytucja podkreśla dodatkowe wsparcie dowodowe z DRAGON, w tym dane przeciwnego oka, wskaźniki DAF i qAF. Ponadto zarząd pozytywnie relacjonuje interakcje z FDA. Morgan Stanley przewiduje, że FDA nie zażąda danych z badania DRAGON II.

Instytucja sądzi, że segment STGD1 daje szansę na szczytowe przychody rynkowe rzędu około 3 mld USD po uwzględnieniu ryzyka. W USA diagnozowano klinicznie około 20 tys. pacjentów. Różnice w cenach wobec założonej ceny hurtowej 300 tys. USD za terapię (WAC) mogą generować dodatkowe możliwości wzrostu.

W pierwszej połowie 2027 r. zostaną ogłoszone śródokresowe wyniki badania PHOENIX dotyczącego zaników geograficznych (GA). Morgan Stanley przypisuje temu projektowi 40% szansę powodzenia (PoS), co może przynieść dodatkowe korzyści poza segmentem STGD1.

Trevi Therapeutics — rekomendacja „przeważaj”, cena docelowa 23 USD

Morgan Stanley uważa, że Haduvio, dzięki mechanizmowi mieszanej aktywacji receptora μ-opioidowego/przeciwdziałaniu receptora κ-opioidowego, daje Trevi Therapeutics szansę na zostanie pierwszym zatwierdzonym przez FDA dostawcą terapii przewlekłego kaszlu. Segment kaszlu w idiopatycznej włóknie płucnej (IPF) stwarza, według banku, relatywnie mało ryzykowną możliwość osiągnięcia statusu leku rangi blockbustera i nie zależy od segmentu RCC (refractory chronic cough). Badanie LAKE fazy IIb w RCC może otworzyć kolejne możliwości rynkowe.

Morgan Stanley przewiduje, że w badaniu III fazy OCEAN-2 (wyniki spodziewane w drugiej połowie 2027 r.), jeśli częstość kaszlu w ciągu 24h zmniejszy się o około 30% względem placebo, wsparta przez PRO oraz zbliżoną stopę przerwania leczenia, wynik uznany zostanie za zgodny z podstawowym scenariuszem. Założenie to odpowiada projektowi statystycznemu oraz obserwowanemu 36,5% spadkowi w grupie dawki 54 mg (BID) w badaniu CORAL III fazy.

Przed ogłoszeniem tych danych, kluczowe punkty to ponowna analiza populacji badania LAKE w RCC (oczekiwana w IV kwartale 2026 r.) oraz uzgodnienie stanowiska FDA nt. zastosowania w nie-IPF ILD (oczekiwane w drugiej połowie 2026 r.). Badanie OCEAN-1 może ogłosić wyniki w pierwszej połowie 2028 r., dostarczając ocenę 24-tygodniowej trwałości efektów.

Compass Pathways — rekomendacja „przeważaj”, cena docelowa 18 USD

Morgan Stanley uważa, że COMP360 może zostać pierwszą zatwierdzoną klasyczną terapią psychodeliczną. Wniosek o nowy lek w trudnej depresji (TRD) spodziewany jest w IV kwartale 2026 r.; krajowy certyfikat priorytetowy (CNPV) wspiera możliwość zatwierdzenia w pierwszej połowie 2027 r.

Podstawą wniosku są dwie pozytywne III fazy: badanie COMP005 wykazało, że po jednym podaniu wyniki pacjentów na skali MADRS były o 3,6 pkt niższe niż w grupie placebo; badanie COMP006, po dwóch podaniach, wykazało wynik niższy o 3,8 pkt względem aktywnej kontroli (1 mg); p w obu <0,001. Terapia jest dobrze tolerowana, bez zaburzeń równowagi w incydentach samobójczych.

Z uwagi na wymóg około 6-godzinnego nadzoru oraz potrzebę zmiany klasyfikacji przez DEA, proces wdrożenia na rynek jest tematem dyskusji. Morgan Stanley uważa jednak, że sieć ok. 8 000 centrów Spravato, dedykowany kod CPT dla psychodelicznych terapii oraz ostrożna strategia zarządu („go slow to go fast”) wspierają komercjalizację. Bank przewiduje stopniowy wzrost przychodów w drugiej połowie 2027 r., a nie gwałtowny skok w momencie wdrożenia.

Morgan Stanley szacuje, że szczytowe skorygowane o ryzyko przychody w USA to ok. 1,3 mld USD w TRD. W Stanach jest ok. 4 mln osób z TRD, a obecnie Spravato leczy ok. 100 tys. Kontynuum dawek (2-4 rocznie) zakładane przez zarząd wykracza poza model banku (1,75 rocznie), co może dać możliwości wzrostu.

Badanie IIb/III fazy COMP202 dla PTSD nie jest uwzględnione we obecnym scenariuszu wyceny podstawowej banku, ale może dać dodatkową przestrzeń poza segmentem TRD.

4D Molecular Therapeutics (FDMT.US) — rekomendacja „neutralna”, cena docelowa 7-16 USD

Morgan Stanley uważa, że podanie 4D-150 jednorazowo do ciała szklistego może znacząco zredukować obciążenie częstymi iniekcjami leków anty-VEGF. Częste iniekcje prowadzą do słabych efektów w rzeczywistym świecie terapii tego typu; 4D-150 nie musi przewyższać skuteczności, by poprawić wyniki leczenia. Kluczowe jest jednak trwałość działania po pierwszym roku oraz 20-tygodniowy schemat redukcji sterydów.

Morgan Stanley uzna wynik badania III fazy 4FRONT-1 (dane Q2 2027), za zgodny z oczekiwaniami, jeśli poprawa BCVA nie będzie gorsza od afliberceptu 2 mg Q8W w ramach nie gorszej skuteczności (ok. 4 liter), incydenty IOI będą zgodne z badaniem PRISM (ok. 3%, łagodne), a obciążenie leczeniem spadnie o 70-80%.

Oprócz danych z badania, Morgan Stanley zwróci uwagę na III fazę suravec (AbbVie/Regenxbio; wyniki IV kw. 2026) oraz Ixo-vec ARTEMIS (Eli Lilly; wyniki Q1 2027).

Avalyn Pharma (AVLN.US) — rekomendacja „przeważaj”, cena docelowa 57 USD

Morgan Stanley uważa, że podawanie inhalacyjne może rozwiązać problemy tolerancji związane z Esbriet i Ofev. AP01 i AP02 mają, według banku, szansę na status wielu leków klasy blockbuster, bez wymogu lepszej skuteczności niż obecne terapie.

W badaniu IIb MIST (dane w drugiej połowie 2027 r.), istotna różnica w FVC (co najmniej 65 ml) względem placebo oraz zbliżona stopa przerwania terapii uznane będą za podstawowy, oczekiwany wynik.

Poza danymi, istotne są wyniki badania ALOFTPPF Bristol Myers Squibb (początek 2027 r.) oraz wykonanie opcji PARI (do 1.01.2028).

Regenxbio (RGNX.US) — rekomendacja „przeważaj”, cena docelowa 18 USD

Morgan Stanley uważa, że wartość Regenxbio opiera się na dwóch zaawansowanych terapiach genowych podawanych jednorazowo: suravec (we współpracy z AbbVie) dla mokrej AMD i DR; oraz RGX-202 na DMD, gdzie firma ma pełną własność.

Najważniejszy przełom dotyczy danych kluczowych dla mokrej AMD. W obszarze DMD, zwężenie zakresu dla Elevidys otwiera pole dla kolejnej terapii genowej. (SRPT pokrywa Mike Ulz.)

Morgan Stanley uzna wyniki ATMOSPHERE i ASCENT (dane IV kw. 2026), za pozytywne, jeśli poprawa BCVA spełni wymogi nie gorszej skuteczności, obciążenie leczeniem spadnie o co najmniej 50%, a nie pojawią się powiązane z terapią IOI.

Wniosek BLA dla RGX-202 ma być złożony w I kw. 2027 r.; decyzja FDA ws. procedury oceny jest kluczowa dla potencjalnego przyspieszonego zatwierdzenia w drugiej połowie 2027 r.

Główne ryzyka: sygnały bezpieczeństwa związane z operacją lub stanami zapalnymi w badaniach fazy III (ponad 1200 pacjentów); wymóg randomizowanych danych dla DMD przez FDA; ryzyko finansowania. Obecnie środki pozwalają na działalność do IV kw. 2027 r., gotowość do wdrożenia na rynek.

Kalaris Therapeutics (KLRS.US) — rekomendacja „przeważaj”, cena docelowa 14 USD

Morgan Stanley uważa, że TH103, dzięki wiązaniu z heparyną, może zapewnić większą trwałość działania niż istniejące terapie anty-VEGF. Mając na uwadze, że obecna wycena prawie nie uwzględnia wartości TH103, bank uznaje, że przed ogłoszeniem wstępnych wyników badania I b/II MAD (I połowa 2027 r.), relacja ryzyka do zysku jest atrakcyjna.

Bezpieczeństwo to główny punkt dyskusji: bank przewiduje, że najnowsza partia TH103 wywoła jedynie łagodne lub umiarkowane, przejściowe IOI; poprawa wzroku i struktury oka będzie porównywalna z obecnymi terapiami anty-VEGF, a znacząca część pacjentów będzie miała odstęp między kolejnymi podaniami co najmniej 16 tygodni.

Poza wynikami badań, Morgan Stanley zwróci uwagę na III fazę suravec (AbbVie/REGENXBIO; IV kw. 2026) oraz III fazę 4D-150 (4FRONT-1; Q2 2027), jako kluczowe odniesienia dla oceny trwałości efektów.

Firma deklaruje, że środki finansowe pozwolą na działalność do IV kw. 2027 r.; planowana III faza ma zacząć się pod koniec 2027 r., więc jest bardzo prawdopodobne, że będzie wymagane finansowanie przed jej uruchomieniem.