O medicamento para doenças raras da Disc Medicine teve sucesso em testes clínicos avançados.

Reuters, 19 de outubro - A Disc Medicine (IRON.O) afirmou na segunda-feira que seu medicamento experimental oral, direcionado a uma doença rara que causa dores intensas quando exposta à luz solar, atingiu todos os objetivos principais e secundários em testes clínicos avançados, impulsionando as ações da empresa a um aumento de 65% no pré-mercado.

Detalhes específicos abaixo:

• A empresa está testando bitopertin como um tratamento para protoporfiria eritropoiética (EPP), uma doença sanguínea que torna os pacientes extremamente sensíveis à luz solar.

• Essa condição provoca o acúmulo de uma substância chamada protoporfirina IX (PPIX) no sangue, quando os pacientes são expostos ao sol, resultando em reações dolorosas na pele

• Anteriormente, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA recusou a aprovação do medicamento no início deste ano, alegando "falta de uma relação clara entre a redução dos níveis de protoporfirina nos pacientes e sua capacidade de tolerar a luz solar" (link)

• A empresa informou que, entre 183 pacientes com 12 anos ou mais que tomaram bitopertin, os níveis de PPIX no sangue foram reduzidos em 41,4% em relação aos pacientes que tomaram placebo

• A Disc Medicine afirmou que o bitopertin foi geralmente bem tolerado e não surgiram novos problemas de segurança

• Evitar a exposição ao sol ficando em ambientes internos e usando roupas de proteção ainda é o principal método de manejo da doença

• Atualmente, o único tratamento aprovado para EPP nos Estados Unidos é um implante hormonal subcutâneo chamado Scenesse

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