UniQure (QURE) сообщает о положительных результатах фазы I/IIa AMT-191 для болезни Фабри, демонстрируя устойчивую активность фермента
UniQure (NASDAQ:QURE) — одна из самых перспективных недорогих акций для покупки на данный момент. 6 февраля UniQure сообщила об обновлённых положительных данных по результатам фазы I/IIa клинических испытаний препарата AMT-191 — генной терапии болезни Фабри. У всех 11 пациентов, получавших три разные дозы, наблюдалось повышение активности фермента, причём у пациента с самым длительным сроком лечения этот высокий уровень сохранялся более года. Примечательно, что значения фермента были значительно выше нормы, что указывает на чёткую взаимосвязь между полученной дозой и количеством выработанного фермента.
Лечение позволило 6 из 11 пациентов прекратить регулярную заместительную ферментную терапию (ERT) после достижения определённых клинических критериев. Даже после прекращения ERT у пациентов сохранялся стабильный уровень lyso-Gb3, токсичного вещества, которое обычно накапливается при болезни Фабри. Это говорит о том, что однократная генная терапия потенциально может заменить пожизненные двухнедельные инфузии для некоторых пациентов.
Несмотря на перспективность терапии, UniQure приостановила набор новых пациентов в группы со средними и высокими дозами для оценки некоторых аспектов безопасности. У двух пациентов в группе со средней дозой были зафиксированы повышенные уровни печёночных ферментов, которые были классифицированы как токсичность, ограничивающая дозу, хотя оба пациента ответили на лечение стероидами. Другие ранее зарегистрированные серьёзные случаи в группе с высокой дозой включали боли в груди и инсульт; однако некоторые из них были признаны не связанными с исследуемым препаратом.
UniQure (NASDAQ:QURE) разрабатывает методы лечения для пациентов, страдающих редкими и другими тяжёлыми заболеваниями в США.
Дисклеймер: содержание этой статьи отражает исключительно мнение автора и не представляет платформу в каком-либо качестве. Данная статья не должна являться ориентиром при принятии инвестиционных решений.
Вам также может понравиться
Маск спит на строительной площадке! Борется за инфраструктуру AI
Волна инвестиций в AI готовится к новому рывку? Ставки ФРС повышены, для американских облигаций "самый болезненный момент" привёл к встречной скупке
Боб Мишель из управляющего департамента JPMorgan Asset Management заявил, что его команда уже начала покупать долгосрочные облигации США, Японии и Австралии, отметив, что текущие цены "действительно слишком низкие". По мнению Мишеля, серия действий центральных банков, а также потенциальная тенденция к стабилизации ситуации на Ближнем Востоке являются ключевыми факторами поддержки долгового рынка.
«Новый король облигаций»: момент расплаты неизбежен, в ближайшие 6–9 месяцев следует полностью занять оборонительную позицию
Гундлах считает, что рынок вступил в «сложную фазу». Чрезмерные вложения капитала в AI и постоянно растущий рынок частного кредитования тесно переплетены, что неизбежно приведет к моменту расплаты; кредитные спрэды, связанные с AI, уже значительно расширились, а сложные рисковые позиции между частным кредитованием и страховой отраслью могут вызвать серьезные последствия в следующем нисходящем цикле. Он полностью исключил AI-экспозицию из своего портфеля и переключился на акции с равным весом, высококачественные облигации, облигации развивающихся рынков в национальной валюте и товары, включая золото.
Цены на крипто
Далее
