UniQure (QURE) сообщает о положительных результатах фазы I/IIa AMT-191 для болезни Фабри, демонстрируя устойчивую активность фермента
UniQure (NASDAQ:QURE) — одна из самых перспективных недорогих акций для покупки на данный момент. 6 февраля UniQure сообщила об обновлённых положительных данных по результатам фазы I/IIa клинических испытаний препарата AMT-191 — генной терапии болезни Фабри. У всех 11 пациентов, получавших три разные дозы, наблюдалось повышение активности фермента, причём у пациента с самым длительным сроком лечения этот высокий уровень сохранялся более года. Примечательно, что значения фермента были значительно выше нормы, что указывает на чёткую взаимосвязь между полученной дозой и количеством выработанного фермента.
Лечение позволило 6 из 11 пациентов прекратить регулярную заместительную ферментную терапию (ERT) после достижения определённых клинических критериев. Даже после прекращения ERT у пациентов сохранялся стабильный уровень lyso-Gb3, токсичного вещества, которое обычно накапливается при болезни Фабри. Это говорит о том, что однократная генная терапия потенциально может заменить пожизненные двухнедельные инфузии для некоторых пациентов.
Несмотря на перспективность терапии, UniQure приостановила набор новых пациентов в группы со средними и высокими дозами для оценки некоторых аспектов безопасности. У двух пациентов в группе со средней дозой были зафиксированы повышенные уровни печёночных ферментов, которые были классифицированы как токсичность, ограничивающая дозу, хотя оба пациента ответили на лечение стероидами. Другие ранее зарегистрированные серьёзные случаи в группе с высокой дозой включали боли в груди и инсульт; однако некоторые из них были признаны не связанными с исследуемым препаратом.
UniQure (NASDAQ:QURE) разрабатывает методы лечения для пациентов, страдающих редкими и другими тяжёлыми заболеваниями в США.
Дисклеймер: содержание этой статьи отражает исключительно мнение автора и не представляет платформу в каком-либо качестве. Данная статья не должна являться ориентиром при принятии инвестиционных решений.
Вам также может понравиться
Morgan Stanley: К 2029 году современные китайские технологии упаковки достигнут ста миллиардов, производители оборудования предпочтительнее компаний по тестированию и упаковке, первоочередная рекомендация — ACM Research (ACMR.US)
Morgan Stanley выпустила аналитический отчет, в котором говорится, что пер едовые упаковочные технологии в Китае по-прежнему остаются долгосрочным направлением роста, обусловленным развитием AI, однако между ростом масштабов отрасли и увеличением прибыли предприятий по упаковке и тестированию существует различие.
«Ренессанс CPU» уже происходит! Arm (ARM.US) более уверена в достижении прогноза в 2 миллиарда долларов, искусственные интеллект-агенты вызывают огромный спрос на CPU
Генеральный директор Arm Holdings заявил в среду, что он все больше уверен в том, что эта компания по проектированию чипов сможет обеспечить достаточные поставки для удовлетворения клиентского спроса на сумму 2 миллиарда долларов или даже больше.
Процентные ставки повышены! Федеральная резервная система может возобновить цикл ужесточения монетарной политики, и глобальные рынки рискуют столкнуться с цепными потрясениями
ФРС ужесточает денежно-кредитную политику, и ее последствия, скорее всего, будут значительно выходить за пределы территории США.
Цены на крипто
Далее
