UniQure (QURE) повідомляє про позитивні результати I/IIa фази дослідження AMT-191 для лікування хвороби Фабрі, демонструє стійку активність ферменту
UniQure (NASDAQ:QURE) є однією з найбільш перспективних недорогих акцій для покупки зараз. 6 лютого UniQure повідомила про позитивні оновлені дані з випробування фази I/IIa препарату AMT-191, який є генною терапією для лікування хвороби Фабрі. У всіх 11 пацієнтів на трьох різних рівнях дози спостерігалася підвищена активність ферменту, при цьому пацієнт, який отримував лікування найдовше, зберігав ці високі рівні більше року. Особливо важливо, що рівні ферменту значно перевищували нормальні показники, демонструючи чіткий зв'язок між отриманою дозою та кількістю виробленого ферменту.
Лікування дозволило 6 з 11 пацієнтів припинити регулярну терапію заміщення ферменту/ERT після досягнення певних клінічних критеріїв. Навіть після припинення ERT пацієнти зберігали стабільний рівень lyso-Gb3, токсичної речовини, яка зазвичай накопичується при хворобі Фабрі. Це свідчить про те, що одноразова генна терапія потенційно може замінити довічні, двотижневі інфузії для деяких пацієнтів.
Хоча терапія демонструє перспективність, UniQure призупинила нове дозування в середній та високій дозових групах для оцінки деяких показників безпеки. У двох пацієнтів із середньої дозової групи спостерігався підвищений рівень печінкових ферментів, що були класифіковані як токсичність, що обмежує дозу, хоча обидва добре відповіли на лікування стероїдами. Інші раніше повідомлені серйозні випадки у високодозовій групі включали біль у грудях і інсульт, хоча деякі були визначені як такі, що не пов'язані з досліджуваним препаратом.
UniQure (NASDAQ:QURE) розробляє лікування для пацієнтів, які страждають на рідкісні та інші важкі захворювання у США.
Відмова від відповідальності: зміст цієї статті відображає виключно думку автора і не представляє платформу в будь-якій якості. Ця стаття не повинна бути орієнтиром під час прийняття інвестиційних рішень.
Вас також може зацікавити
Японія втручається у валютний ринок, "відкачування ліквідності"? У липні закордонні інвестори скоротили обсяг володіння американськими облігаціями до дев'ятимісячного мінімуму, Китай досяг найнижчого рівня з 2008 року
Згідно з доповіддю Міністерства фінансів США, у липні іноземці скоротили свої активи в американських державних цінних паперах на 50,4 млрд доларів; Японія, головний власник держборгу США, зменшила свої активи на 12,8 млрд доларів, що стало третім поспіль місяцем скорочення і новим мінімумом за понад рік; Китай, третій найбільший власник, зменшив свої активи на 15,4 млрд доларів, продовжуючи тенденцію другого місяця скорочення; Водночас Великобританія, другий найбільший власник, збільшила свої активи на 58,4 млрд доларів, встановивши новий рекорд, що перевищив найвищий показник з травня; Франція і Канада посіли перші місця за скороченням у липні, зменшивши свої активи на 41,5 млрд доларів і 30 млрд доларів відповідно.
Білий дім критикує рішення Федеральної резервної системи підвищити ставки як "досить прикре", Трамп закликає знизити ставку до нижче 1%
Речник Білого дому Куш Десай заявив: «З точки зору уряду, сьогоднішнє рішення Федеральної резервної системи щодо підвищення ставки досить прикре й не має особливо переконливого економічного обґрунтування». Коли його запитали, чи продовжує президент Трамп вірити в незалежність голови Федеральної резервної системи, Десай відповів: «Звісно».
AI "безперервне навчання" може відкрити новий цикл зберігання! Citi: Попит на HBM, серверний DRAM та eSSD зростає, дефіцит може тривати до 2031 року
У своєму останньому глобальному звіті щодо напівпровідникової промисловості Citi зазначила, що із переходом штучного інтелекту від традиційних моделей тренування і логічного висновку до епохи "безперервного навчання" світовий ринок чіпів пам'яті може очікувати новий раунд структурного зростання попиту.
За спокійним рухом індексів на американському фондовому ринку приховані глибокі процеси: партнер Goldman Sachs розкриває чотири основні чинники, що впливають на ринок
Партнер Goldman Sachs Боббі Молаві зазначив, що невизначеність щодо регулювання AI, зростання цін на нафту понад 100 доларів, підвищення дохідності американських держоблігацій понад 5% та розбіжності в політиці Федеральної резервної системи одночасно посилюються, що підвищує ризики інфляції та відсоткових ставок. Це створює тиск на раніше лідируючі AI та стратегії моментуму, а капітал перетікає в програмне забезпечення, захисні та енергетичні сектори, що прискорює внутрішню переоцінку ринку.
Ціни на криптовалюти
Більше
