UniQure (QURE) công bố dữ liệu giai đoạn I/IIa AMT-191 tích cực cho bệnh Fabry, cho thấy hoạt động enzyme được duy trì
UniQure (NASDAQ:QURE) là một trong những cổ phiếu giá rẻ triển vọng nhất để mua hiện nay. Vào ngày 6 tháng 2, UniQure đã công bố dữ liệu cập nhật tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/IIa của AMT-191, một liệu pháp gen dành cho bệnh Fabry. Tất cả 11 bệnh nhân ở ba mức liều khác nhau đều cho thấy hoạt động enzyme tăng lên, với bệnh nhân được điều trị lâu nhất duy trì mức cao này trong hơn một năm. Đáng chú ý, mức enzyme vượt mức bình thường đáng kể, cho thấy mối liên hệ rõ ràng giữa liều dùng và lượng enzyme được tạo ra.
Phương pháp điều trị này cho phép 6 trong số 11 bệnh nhân ngừng liệu pháp thay thế enzyme/ERT thường xuyên sau khi đáp ứng các tiêu chí lâm sàng cụ thể. Ngay cả sau khi ngừng ERT, các bệnh nhân vẫn duy trì mức lyso-Gb3 ổn định, chất độc thường tích tụ trong bệnh Fabry. Điều này cho thấy liệu pháp gen một lần có thể thay thế nhu cầu truyền dịch hai tuần một lần suốt đời đối với một số bệnh nhân.
Mặc dù liệu pháp này cho thấy nhiều hứa hẹn, UniQure đã tạm dừng sử dụng liều mới ở các nhóm liều trung bình và cao để đánh giá một số phát hiện về an toàn. Hai bệnh nhân trong nhóm liều trung bình đã gặp phải mức enzyme gan cao được phân loại là độc tính giới hạn liều, mặc dù cả hai đều đáp ứng tốt với điều trị bằng steroid. Các sự kiện nghiêm trọng trước đó được báo cáo ở nhóm liều cao bao gồm đau ngực và đột quỵ, mặc dù một số trường hợp được xác định là không liên quan đến thuốc nghiên cứu.
UniQure (NASDAQ:QURE) phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng khác tại Mỹ.
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Mọi thông tin trong bài viết đều thể hiện quan điểm của tác giả và không liên quan đến nền tảng. Bài viết này không nhằm mục đích tham khảo để đưa ra quyết định đầu tư.
Bạn cũng có thể thích
Thổ Nhĩ Kỳ triển khai nhiều biện pháp khẩn cấp: Thanh lý quỹ gần 20 tỷ USD, bắt giữ lãnh đạo cấp cao, cấm giao dịch
Bộ trưởng Tài chính Thổ Nhĩ Kỳ cho biết rủi ro “tạm thời và có thể kiểm soát được”; cơ quan quản lý sẽ thanh lý hơn 100 quỹ do bảy công ty quản lý tài sản điều hành, với danh mục đầu tư liên quan đến hơn 350.000 nhà đầu tư; truy tố hình sự đối với 38 người và áp đặt lệnh cấm giao dịch trong hai năm; nhiều lãnh đạo của các tổ chức tài chính bị bắt giữ, tạm giam hoặc bị hạn chế xuất cảnh; ngân hàng trung ương tăng quy mô tài trợ mua lại, nới lỏng yêu cầu vốn đối với các ngân hàng, hạn mức vay trên thị trường liên ngân hàng tăng gấp 10 lần so với trước đây. Chỉ số cổ phiếu ngân hàng Thổ Nhĩ Kỳ hôm thứ Năm có lúc tăng hơn 9%, trong khi nhiều cổ phiếu vốn hóa vừa và nhỏ vẫn giảm.
Hoàng Nhân Huân: Doanh số chip Nvidia năm sau sẽ gấp đôi năm nay, không thể quản lý AI như quản lý mạng xã hội
Huang Renxun phản đối việc áp dụng các quy định của mạng xã hội cho AI, vì mạng xã hội là một sản phẩm, còn AI là công nghệ nền tảng hỗ trợ các công nghệ và sản phẩm khác. Theo ông, quy định nên tập trung vào sản phẩm chứ không phải công nghệ bản thân. Ông nhấn mạnh việc kiểm tra nghiêm ngặt, và nói rằng nếu sản phẩm chưa đủ an toàn thì nên hoãn phát hành. “An toàn AI vô cùng quan trọng.”
Mua gì sau khi Fed tăng lãi suất? Trong lịch sử, cổ phiếu năng lượng và công nghệ tại Mỹ vượt trội, bất động sản tụt hậu, Goldman Sachs: Điều quyết định thị trường chứng khoán Mỹ là tốc độ tăng lãi suất
Hiệu suất của thị trường chứng khoán Mỹ trong 12 tháng sau lần tăng lãi suất đầu tiên của Fed: Theo Jefferies, nhóm năng lượng dẫn đầu với mức lợi nhuận trung bình 22,4%, tiếp theo là công nghệ thông tin với 15,4%; theo Charles Schwab, bất động sản kém hơn S&P 500 khoảng 4,3%, là nhóm có hiệu suất kém nhất trong số 11 nhóm ngành. Goldman Sachs cho biết, tốc độ tăng lãi suất là biến số cốt lõi ảnh hưởng đến chứng khoán Mỹ; hiện tại, nếu lợi suất trái phiếu kho bạc Mỹ kỳ hạn 10 năm tăng 50 điểm cơ bản trong một tháng sẽ tạo áp lực “tăng lãi suất nhanh”.
Giá vàng tăng hơn 2%, đồng đô la Mỹ giảm trở lại sau mức tăng do quyết định của Fed
