Cổ phiếu Capricor lao dốc sau khi hội đồng FDA bỏ phiếu phản đối liệu pháp điều trị bệnh tim Duchenne

Bởi Christy Santhosh

30 tháng 7 (Reuters) - Cổ phiếu Capricor Therapeutics CAPR.O đã giảm gần 60% trong giao dịch tiền thị trường vào thứ Năm sau khi hội đồng chuyên gia của FDA Mỹ bỏ phiếu phản đối dữ liệu về hiệu quả của liệu pháp tế bào cho một bệnh tim liên quan tới loạn dưỡng cơ Duchenne.

Khá muộn vào thứ Tư, hội đồng đã bỏ phiếu chín phiếu chống ba phiếu thuận đối với deramiocel, phù hợp với lo ngại của nhân viên FDA rằng công ty chưa cung cấp đủ bằng chứng về hiệu quả liệu pháp, đồng thời đặt câu hỏi về thay đổi trên các phân tích quan trọng sau khi nghiên cứu giai đoạn cuối đã hoàn thành.

"Dựa trên quan điểm tiêu cực của FDA đối với thử nghiệm này, chúng tôi dự đoán cơ quan này có thể sẽ đưa ra Thư Phản hồi Đầy đủ khác và sẽ không phê duyệt deramiocel," nhà phân tích Edward Tenthoff của Piper Sandler nhận định.

Cổ phiếu Capricor đã giảm hơn 66% tính đến cuối phiên gần nhất kể từ khi Food and Drug Administration nêu ra lo ngại về ứng viên liệu pháp chủ lực của công ty trong tài liệu tóm tắt hôm thứ Hai. Giá trị vốn hóa của công ty là khoảng 380 triệu USD tính đến hết phiên ngày thứ Tư.

Các thành viên hội đồng bỏ phiếu phản đối deramiocel cho rằng bằng chứng về lợi ích tim mạch không thuyết phục, thiếu dữ liệu, và không chắc chắn liệu chỉ số chức năng tim đo được trong nghiên cứu có thực sự phản ánh lợi ích cho bệnh nhân hay không.

Họ cho rằng một thử nghiệm lớn hơn, kéo dài hơn với mục tiêu khác có thể sẽ đưa ra bằng chứng rõ ràng hơn về liệu pháp có giúp duy trì chức năng hay không.

Nhà phân tích Kristen Kluska của Cantor Fitzgerald cho rằng nhân viên FDA chủ trì cuộc họp dường như "cực kỳ tiêu cực trong suốt cuộc thảo luận và đã bước vào cuộc họp với tư duy từ chối hồ sơ xin phê duyệt".

Năm ngoái, FDA đã từ chối phê duyệt liệu pháp này và yêu cầu thêm dữ liệu sau khi cho rằng điều trị không đáp ứng yêu cầu về hiệu quả.

Mặc dù FDA không bắt buộc phải tuân theo khuyến nghị từ các chuyên gia độc lập, cơ quan này thường cân nhắc những đề xuất này khi đưa ra quyết định. Cơ quan này dự kiến quyết định về liệu pháp trước ngày 22 tháng 8.

(Tin bởi Christy Santhosh tại Bengaluru; Biên tập bởi Leroy Leo)

((Christy.Santhosh@thomsonreuters.com;))