Thuốc dành cho bệnh hiếm của công ty Disc Medicine đã đạt thành công trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối
路透社2026/10/19 12:11Reuters ngày 19 tháng 10 - Công ty Disc Medicine (IRON.O) vào thứ Hai cho biết, thuốc uống thử nghiệm mà họ phát triển nhằm điều trị một căn bệnh hiếm khiến bệnh nhân đau dữ dội khi tiếp xúc với ánh sáng mặt trời, đã đạt được tất cả các mục tiêu chính và phụ trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối, khiến cổ phiếu của công ty tăng vọt 65% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa.
Chi tiết cụ thể như sau:
Công ty đang thử nghiệm bitopertin như một loại thuốc điều trị bệnh erythropoietic protoporphyria (EPP), một căn bệnh về máu khiến bệnh nhân cực kỳ nhạy cảm với ánh sáng mặt trời
Bệnh này gây tích tụ một chất gọi là protoporphyrin IX (PPIX) trong máu, khi bệnh nhân tiếp xúc với ánh sáng mặt trời sẽ gây ra phản ứng đau trên da
Trước đó, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã từ chối phê duyệt loại thuốc này vào đầu năm nay với lý do "không có mối liên hệ rõ ràng giữa việc giảm mức protoporphyrin ở bệnh nhân và khả năng chịu đựng ánh sáng mặt trời của họ" (link)
Công ty cho biết, tổng cộng có 183 bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên dùng bitopertin đã giảm mức PPIX trong máu xuống 41,4% so với những người dùng giả dược
Disc Medicine cho biết bitopertin nhìn chung được dung nạp tốt và không phát hiện vấn đề an toàn mới
Tránh ánh sáng mặt trời bằng cách ở trong nhà và mặc quần áo bảo hộ vẫn là biện pháp quản lý chính đối với căn bệnh này
Phương pháp điều trị EPP duy nhất được phê duyệt tại Hoa Kỳ hiện nay là implant hormone dưới da có tên Scenesse
(Để hỗ trợ người không sử dụng tiếng Anh làm ngôn ngữ mẹ đẻ, Reuters tự động dịch bản tin của mình sang một số ngôn ngữ khác. Do bản dịch tự động có thể chứa lỗi hoặc không bao hàm đầy đủ ngữ cảnh cần thiết, Reuters không đảm bảo tính chính xác của bản dịch tự động mà chỉ cung cấp để tiện cho độc giả. Reuters không chịu trách nhiệm về bất kỳ thiệt hại hoặc tổn thất nào do sử dụng chức năng dịch tự động.)
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Mọi thông tin trong bài viết đều thể hiện quan điểm của tác giả và không liên quan đến nền tảng. Bài viết này không nhằm mục đích tham khảo để đưa ra quyết định đầu tư.
Bạn cũng có thể thích
Biến động chính trị tại Pháp tác động đến đồng euro, các quỹ phòng hộ đặt cược bán khống đạt mức cao nhất trong hơn sáu năm
Khi tình hình chính trị tại Pháp tiếp tục bất ổn, gây lo ngại cho thị trường trái phiếu châu Âu và khiến đồng euro giảm giá, các quỹ phòng hộ đang gia tăng đặt cược vào xu hướng giảm của euro.
Mỹ sẽ miễn thuế nhập khẩu đối với một số mặt hàng của Canada, bao gồm chín loại sản phẩm như vật liệu đóng gói, thiết bị cơ khí và các sản phẩm khác.
Thượng nghị sĩ Đảng Cộng hòa bang Maine của Mỹ, Susan Collins, cho biết vào thứ Sáu rằng chính phủ Mỹ sẽ miễn thuế đối với một số mặt hàng nhập khẩu từ Canada.
SK Hynix từ bỏ kế hoạch IPO Solidigm tại Mỹ, các nhà phân tích cho rằng nguồn cung NAND trong tương lai sẽ giảm, có lợi cho Micron và SanDisk
Nhóm phân tích LYNX Equity Strategies cho biết, nếu nguồn vốn từ IPO của Solidigm được sử dụng để mở rộng công suất sản xuất NAND tại Mỹ, điều này có thể làm tăng đáng kể nguồn cung toàn cầu trong ba năm hoặc lâu hơn, từ đó tạo áp lực giảm giá. Hiện tại kênh huy động vốn này đã bị đóng lại, rủi ro đó đã biến mất, đây là một lợi ích thực sự cho cả Micron và SanDisk; trong khi đó Intel chịu ảnh hưởng tiêu cực nhẹ, vì mất đi một dự án sản xuất tiềm năng.
Giá tiền điện tử
Thêm
