Phiên bản cập nhật: 1-Disc Medicine đã thành công trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn sau, mở đường cho việc chấp thuận viên thuốc điều trị “dị ứng ánh nắng mặt trời”.
路透社2026/10/19 16:16Bài viết đã được viết lại hoàn toàn, bổ sung bình luận của nhà phân tích và thông tin bối cảnh
Padmanabhan Ananthan
Reuters, ngày 19 tháng 10 - Disc Medicine (IRON.O) cho biết hôm thứ Hai rằng viên thuốc thử nghiệm của họ dành cho điều trị một căn bệnh hiếm đã giúp bệnh nhân có thể ở dưới ánh nắng mặt trời lâu hơn mà không bị đau đớn. Nhờ thông tin này, cổ phiếu của công ty đã tăng mạnh 35% trong phiên giao dịch đầu ngày.
Thành công của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối này đã mở đường cho Disc Medicine nộp lại hồ sơ đăng ký bitopertin. Trước đó, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã từ chối hồ sơ đăng ký thuốc này vào đầu năm nay (link). Disc lên kế hoạch nộp dữ liệu mới trước cuối năm, hỗ trợ cho khả năng thuốc được phê duyệt và bán ra thị trường vào khoảng giữa năm 2027.
Khi đó, FDA đã chỉ ra rằng không có mối liên hệ rõ ràng giữa việc giảm nồng độ protoporphyrin ở bệnh nhân và khả năng chịu đựng ánh sáng mặt trời của họ.
Bitopertin đang trong quá trình nghiên cứu để điều trị bệnh Erythropoietic Protoporphyria (EPP), một bệnh lý huyết học di truyền làm tích tụ một chất gọi là protoporphyrin IX (PPIX) trong máu, khiến bệnh nhân cực kỳ nhạy cảm với ánh sáng mặt trời và dễ gặp phải các phản ứng đau đớn trên da khi tiếp xúc với nắng.
“Chúng tôi cho rằng kết quả chính của nghiên cứu này, với tính nhất quán và tính rộng khắp, đã khiến khả năng thuốc được phê duyệt gần như chắc chắn,” nhà phân tích Danielle Brill của Truist chia sẻ.
Trong thử nghiệm lâm sàng với 183 bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, nhóm dùng bitopertin đã giảm mức PPIX so với nhóm dùng giả dược là 41,4%. Vào tháng thứ sáu điều trị, họ có thêm trung bình 12,2 giờ mỗi tháng hoạt động dưới ánh nắng mà không đau.
Thuốc này cũng giúp giảm đáng kể số lần bị phản ứng quang độc – tức là các phản ứng đau trên da do tiếp xúc với ánh sáng.
“Những kết quả này đánh dấu một bước tiến khoa học lớn trong lĩnh vực EPP... Tôi kỳ vọng những kết quả này sẽ thay đổi hoàn toàn trọng tâm phát triển thuốc trong lĩnh vực này,” Giám đốc điều hành John Quisel cho biết tại cuộc họp qua điện thoại.
Hiện nay, bệnh nhân EPP chủ yếu quản lý bệnh bằng cách tránh ánh nắng hoặc sử dụng “Scenesse”, một loại cấy ghép do Clinuvel Pharmaceuticals sản xuất (CUV.AX).
Các nhà phân tích tại BMO dự báo doanh số cao nhất của bitopertin có thể đạt 1,7 tỷ USD và những bệnh nhân đã tham gia chương trình mở rộng tiếp cận của FDA sẽ là nhóm đầu tiên áp dụng loại thuốc này.
(Để thuận tiện cho người không sử dụng tiếng Anh, Reuters tự động dịch các bản tin sang nhiều ngôn ngữ khác. Do bản dịch tự động có thể xảy ra lỗi hoặc không bao hàm toàn bộ bối cảnh cần thiết, Reuters không đảm bảo tính chính xác của bản dịch tự động, đây chỉ là tiện ích hỗ trợ độc giả. Reuters không chịu trách nhiệm cho bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào phát sinh từ việc sử dụng tính năng dịch tự động.)
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Mọi thông tin trong bài viết đều thể hiện quan điểm của tác giả và không liên quan đến nền tảng. Bài viết này không nhằm mục đích tham khảo để đưa ra quyết định đầu tư.
Bạn cũng có thể thích
S&P viết lại các quy tắc phân loại cổ phiếu! 375 tỷ đô la Mỹ có thể bị buộc phải điều chỉnh danh mục, cổ phiếu tăng trưởng và giá trị chuẩn bị cho sự "xáo trộn lớn"
Sau khi S&P Dow Jones Indices áp dụng các quy tắc phân loại cổ phiếu mới, cổ phiếu tăng trưởng và cổ phiếu giá trị sẽ trải qua một đợt tái cấu trúc.
Tuần trước, các nhà đầu tư nhỏ lẻ đã "phá kỷ lục" bắt đáy ETF đòn bẩy cổ phiếu chip Mỹ, tuần này thì lỗ nặng.
Tuần trước, nhà đầu tư nhỏ lẻ đã đổ 6.1 tỉ USD vào ETF đòn bẩy 3x ngành chip, nhưng vào thứ Năm tuần này ETF này đã giảm mạnh 20.5% chỉ trong một ngày, gần như đánh dấu thời điểm bắt đầu chuỗi giảm mạnh. Tính từ đầu tháng 10, quỹ này đã giảm tổng cộng hơn 43%, bỏ xa mức giảm 15.9% của các sản phẩm không đòn bẩy cùng kỳ. Nguyên nhân chủ yếu là do thị trường nghi ngờ khả năng sinh lời của đầu tư AI, và việc các tập đoàn công nghệ chi tiêu mạnh mẽ nhưng chưa chắc đạt được kỳ vọng lợi nhuận trở thành nỗi lo lớn nhất. Công cụ đòn bẩy khiến chi phí cho quyết định đầu tư sai lầm tăng lên gấp nhiều lần.
Gã khổng lồ thanh toán châu Phi do SoftBank hậu thuẫn chuẩn bị niêm yết tại Mỹ! Opay (OPAY.US) dự kiến huy động 336 triệu USD, định giá có thể vượt 4 tỷ USD
Nền tảng thanh toán tập trung vào thị trường Nigeria, Opay Ltd., dự định huy động tối đa 336 triệu USD thông qua đợt phát hành cổ phiếu lần đầu ra công chúng (IPO).
Giá tiền điện tử
Thêm
