Ionis Pharmaceuticals獲得美國FDA批准亞歷山大病治療藥物

04:23 AM EDT，2026/09/04（MT Newswires）——Ionis Pharmaceuticals（IONS）週四晚間表示，美國食品藥品監督管理局已批准 zanvastrotm（也稱 zilganersen）用於治療兒童及成人的 Alexander 病。據該公司稱，該治療方法將於未來幾週內在美國上市。Ionis 表示，一項 zanvastrotm 臨床試驗在年齡至少五歲的受試者中達到了其主要終點，50 毫克劑量在試驗第 61 週時在步態速度穩定性方面，與對照組相比展現出「統計學顯著且臨床有意義」的改善。Alexander 病是一種極罕見、進展性且常常致命的神經系統疾病，會影響運動、認知、自主神經及腸胃功能。該公司股價於週五盤前交易上漲 1.5%。