Ionis表示，第三期FUSION臨床試驗顯示ulefnersen可改善FUS-ALS患者的功能與存活率

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Bitget2026/09/22 12:11

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Ionis 公布了 ulefnersen 用於 FUS-ALS 的第三期臨床試驗積極頂線結果，支持成為首個可改變疾病進程的遺傳治療潛力。
研究顯示，與安慰劑相比，在結合功能與存活的綜合指標上有更佳結果，證實其對疾病進展有影響。
安全性表現良好，多數不良事件被描述為輕度至中度。
詳細試驗結果將於未來醫學會議中公佈，並計劃於未來數月內發表經同儕評審的論文。
大塚計劃推動加速監管申請程序，首先與 FDA 及其他全球監管機構展開討論。

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