美股異動:uniQure於9月29日大幅下跌 ,原因包括48個月數據表現不佳、主要終點未達顯著效果,以及安全性疑慮
Bitget异动解读2026/09/29 13:35顯示原文
uniQure 9月29日 大跌解讀
關鍵詞:48個月數據失色、主要終點未顯著、安全性疑慮
1、9月29日,公司公布AMT-130四年期數據,12例高劑量患者在48個月時cUHDRS疾病進展延緩44%,但主要終點未達統計學顯著(p=0.144),低於36個月數據,削弱療效持續性的確定性。
2、9月29日,更新後的外部對照數據存在較多遺漏及生存者偏差,儘管事後分析恢復了統計學顯著,但該結果並非預設的主要分析;另有5名患者出現嚴重中樞神經系統炎症事件,皆已恢復。
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