阿斯利康（AZN.US）瑞利珠單抗新適應症擬納入優先審評

據智通財經APP報導，10月12日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網顯示，阿斯利康（AZN.US）瑞利珠單抗注射液一項新適應症擬納入優先審評，適用於降低原發性IgA腎病（IgAN）成人患者的蛋白尿水平。瑞利珠單抗是阿斯利康旗下的重磅產品，2025年全球銷售額達到47.18億美元（年增率+20.23%）。

瑞利珠單抗是一種長效C5補體抑制劑，可提供快速、持續穩定的補體C5完全抑制。當補體系統異常活化時，其過度反應會導致機體攻擊自身健康細胞。瑞利珠單抗能通過靶向抑制免疫系統中末端補體C5的活化來發揮作用。

此前，瑞利珠單抗已於全球多個國家和地區獲批上市，包括歐洲、美國、日本、中國。在國內，該藥已獲批三項適應症，包括抗乙酰膽鹼受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重症肌無力（gMG）患者、視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者、成人及1月齡及以上兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）患者。

本次擬納入優先審評的新適應症為IgA腎病。2026年6月，阿斯利康公布了瑞利珠單抗治療成人IgA腎病的III期試驗I CAN研究（ALXN1210-IgAN-320）的結果。這是一項全球性、III期、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估瑞利珠單抗在有疾病進展風險的IgA腎病成人患者中的療效及安全性。該試驗計劃招募來自北美、南美、歐洲、亞洲及澳大利亞地區28個國家的約510名受試者。

I CAN研究的主要終點包括：根據24小時尿蛋白肌酐比值（UPCR）評估的蛋白尿自基線的變化（第34週評估，於期中分析時進行），以及估算腎小球濾過率（eGFR）自基線的變化（第106週評估，於最終分析時進行）。

中期分析結果顯示，在主要終點——基於24小時UPCR的蛋白尿自基線變化方面，與安慰劑組相比，瑞利珠單抗組患者的蛋白尿水平均顯著降低，且具臨床意義。

本試驗中觀察到的安全性與已知的瑞利珠單抗安全性一致，整體耐受性良好，未發現新的安全性問題。瑞利珠單抗治療組中最常見的不良事件（AE）為上呼吸道感染、鼻咽炎及輸注相關反應；安慰劑組中最常見的不良事件為上呼吸道感染、鼻咽炎及高血壓。

I CAN試驗研究者Jonathan Barratt醫學博士表示：「對IgA腎病患者而言，末端補體活化是炎症及腎功能漸進性喪失的關鍵驅動因素，這往往導致終末期腎病。這些中期結果顯示，瑞利珠單抗透過靶向末端補體通路，能夠快速且顯著降低蛋白尿，這支持了其作為一種疾病修飾療法治療這類罕見且高危疾病的潛力。」