Entrada Therapeutics veröffentlicht Unternehmenspräsentation zur Entwicklung pipeline für genetische Arzneimittel gegen neuromuskuläre und erbliche Netzhauterkrankungen
Reuters2026/08/05 12:26- Entrada Therapeutics stellte vier klinische Datenmeilensteine für 2026 vor, betreffend Duchenne-Muskeldystrophie und die in Partnerschaft entwickelte Myotonische Dystrophie Typ 1.
- ENTR-601-44 Phase 1/2 Kohorte 1 mit 6 mg/kg zeigte keine schwerwiegenden Nebenwirkungen oder Abbrüche; Nierenmarker blieben im Normbereich.
- Kohorte 1 zeigte eine statistisch signifikante Verbesserung gegenüber Placebo in der Zeit zum Aufstehen von 2,4 Sekunden sowie der Zeit zum Aufstehen Geschwindigkeit von 0,09 Aufstehen/Sekunde.
- Offene Funktions- und Sicherheitsdaten von ENTR-601-44 Kohorte 1 werden bis Ende 2026 erwartet; Daten der Kohorte 2 mit 12 mg/kg werden im Q1 2027 erwartet.
- Daten von ENTR-601-45 Kohorte 1 werden im Oktober 2026 erwartet; Vertex plant, die Ergebnisse der Phase 1/2 Mehrfach-Dosis-Studie zu VX-670 im zweiten Halbjahr 2026 zu veröffentlichen.
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