Scholar Rock obtiene designación de Vía Rápida y de medicamento huérfano de la FDA para su fármaco para trastornos musculares

08:23 AM EDT, 09/02/2026 (MT Newswires) -- Scholar Rock (SRRK) informó el miércoles que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. otorgó las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano a su fármaco experimental apitegromab para la distrofia muscular facioescapulohumeral. La empresa indicó que ha comenzado a administrar dosis a adultos en un ensayo de fase 2 que evalúa apitegromab en pacientes con distrofia muscular facioescapulohumeral confirmada genéticamente. Según la compañía, se espera que el estudio incluya aproximadamente a 60 participantes, quienes recibirán apitegromab o un placebo cada cuatro semanas durante 52 semanas, y añadió que el objetivo principal es medir los cambios en el volumen total de masa muscular magra utilizando resonancia magnética en la semana 52. Scholar Rock señaló que la designación de vía rápida está destinada a acelerar el desarrollo y la revisión de fármacos para afecciones graves con necesidades médicas importantes no cubiertas.