Ultragenyx informa que el estudio de fase 3 sobre un raro trastorno neurogenético no alcanzó los objetivos primarios ni secundarios; las acciones caen en el mercado after-hours.

```html05:20 PM EDT, 09/02/2026 (MT Newswires) -- Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) informó el miércoles por la tarde que el estudio Aspire de fase 3 de apazunersen en el síndrome de Angelman, un trastorno neurogenético poco frecuente, no alcanzó su criterio de valoración principal ni su criterio secundario clave. Según un comunicado, el estudio en etapa avanzada no logró el objetivo principal de cambio desde el valor inicial en la puntuación bruta cognitiva de Bayley-4 ni el criterio secundario clave de respuesta neta en el Multidomain Responder Index. El perfil de seguridad para el ensayo de fase 3 se mantuvo coherente con el de la fase 1 y la fase 2, según la empresa. Ultragenyx señaló que evaluará el programa de apazunersen tras este resultado y tomará una decisión sobre su futuro. Las acciones de Ultragenyx caían alrededor del 45% en la negociación posterior al cierre.```