Actualización: El estudio de fase 3 de Ultragenyx sobre trastorno neurogenético raro no alcanza los objetivos principales; las acciones caen antes de la apertura del mercado

05:38 AM EDT, 03/09/2026 (MT Newswires) -- (Actualización con el último movimiento del precio de la acción en el titular y el primer párrafo.) Las acciones de Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) caían un 44% en las operaciones previas a la apertura del jueves, después de que la compañía informara durante la noche que su estudio Aspire de fase 3 de apazunersen en el síndrome de Angelman —un trastorno neurogenético poco común— no logró alcanzar el criterio principal de valoración ni un criterio secundario clave. El estudio en fase avanzada no alcanzó el objetivo primario de cambio desde el inicio en la puntuación cruda cognitiva Bayley-4 ni el criterio secundario clave de respuesta neta en el Índice de Respuesta Multidominio. El perfil de seguridad del ensayo de fase 3 se mantuvo consistente con el de las fases 1 y 2, señaló la empresa. Ultragenyx evaluará el programa de apazunersen tras este resultado y luego decidirá sobre su futuro, según indicó.