Ionis afirma que el ensayo FUSION de fase 3 demuestra que ulefnersen mejora la función y la supervivencia en FUS-ALS.
Bitget2026/09/22 12:11- Ionis informó resultados positivos preliminares de fase 3 para ulefnersen en FUS-ALS, lo que respalda un posible primer tratamiento genético modificador de la enfermedad.
- El estudio mostró mejores resultados en una medida combinada de función y supervivencia en comparación con placebo, apoyando un impacto en la progresión de la enfermedad.
- El perfil de seguridad fue favorable, con la mayoría de los eventos adversos descritos como leves a moderados.
- Los resultados detallados del ensayo se presentarán en un futuro congreso médico, y está prevista una publicación revisada por pares en los próximos meses.
- Otsuka planea buscar vías aceleradas de presentación regulatoria, comenzando con conversaciones con la FDA y otros reguladores globales.
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