El medicamento para enfermedades raras de la empresa Disc Medicine logró éxito en ensayos clínicos de fase avanzada.

Reuters, 19 de octubre - Disc Medicine (IRON.O) informó el lunes que su medicamento oral experimental, desarrollado para una rara enfermedad que causa dolor intenso al exponerse a la luz solar, alcanzó todos los objetivos principales y secundarios en los ensayos clínicos de fase avanzada, lo que impulsó las acciones de la compañía un 65% en las operaciones previas a la apertura del mercado.

Los detalles específicos son los siguientes:

• La compañía está probando bitopertin como tratamiento para la protoporfiria eritropoyética (EPP), una enfermedad de la sangre que vuelve a los pacientes extremadamente sensibles a la luz solar.

• Esta afección provoca la acumulación en la sangre de una sustancia llamada protoporfirina IX (PPIX), y cuando los pacientes se exponen al sol, desencadena reacciones dolorosas en la piel.

• Anteriormente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) rechazó la aprobación del medicamento a principios de este año debido a “la falta de una relación clara entre la reducción de los niveles de protoporfirina en los pacientes y su capacidad para tolerar la luz solar” (link).

• La empresa informó que, entre los 183 pacientes de 12 años o más que tomaron bitopertin, los niveles de PPIX en sangre disminuyeron un 41,4% en comparación con los pacientes que recibieron placebo.

• Disc Medicine indicó que bitopertin fue bien tolerado en general y no se detectaron nuevos problemas de seguridad.

• Evitar la exposición al sol permaneciendo en ambientes interiores y usando ropa protectora sigue siendo la principal forma de gestionar esta enfermedad.

• Actualmente, el único tratamiento aprobado para la EPP en Estados Unidos es un implante subcutáneo de hormona conocido como Scenesse.

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