UniQure (QURE) Laporkan Data Positif Fase I/IIa AMT-191 untuk Penyakit Fabry, Tunjukkan Aktivitas Enzim yang Berkelanjutan
UniQure (NASDAQ:QURE) adalah salah satu saham berbiaya rendah yang paling menjanjikan untuk dibeli saat ini. Pada 6 Februari, UniQure melaporkan data terbaru yang positif dari uji klinis Fase I/IIa untuk AMT-191, yang merupakan terapi gen untuk penyakit Fabry. Semua 11 pasien pada tiga tingkat dosis yang berbeda menunjukkan peningkatan aktivitas enzim, dengan pasien yang menjalani pengobatan terlama mempertahankan tingkat tinggi ini selama lebih dari satu tahun. Yang patut dicatat, tingkat enzim tersebut signifikan di atas rentang normal, menunjukkan hubungan yang jelas antara dosis yang diterima dan jumlah enzim yang dihasilkan.
Pengobatan ini memungkinkan 6 dari 11 pasien untuk menghentikan terapi penggantian enzim/ERT rutin mereka setelah memenuhi kriteria klinis tertentu. Bahkan setelah menghentikan ERT, pasien mempertahankan tingkat lyso-Gb3 yang stabil, yaitu zat beracun yang biasanya menumpuk pada penyakit Fabry. Hal ini menunjukkan bahwa terapi gen satu kali ini berpotensi menggantikan kebutuhan infus seumur hidup dua mingguan bagi sebagian pasien.
Meskipun terapi ini menunjukkan harapan, UniQure telah menghentikan sementara pemberian dosis baru pada kelompok dosis sedang dan tinggi untuk mengevaluasi beberapa temuan keamanan. Dua pasien dalam kelompok dosis sedang mengalami peningkatan kadar enzim hati yang diklasifikasikan sebagai toksisitas pembatas dosis, meskipun keduanya merespons pengobatan steroid. Kejadian serius lain yang sebelumnya dilaporkan pada kelompok dosis tinggi termasuk nyeri dada dan stroke, meskipun beberapa di antaranya dinyatakan tidak terkait dengan obat studi.
UniQure (NASDAQ:QURE) mengembangkan pengobatan untuk pasien yang menderita penyakit langka dan penyakit berat lainnya di Amerika Serikat.
Disclaimer: Konten pada artikel ini hanya merefleksikan opini penulis dan tidak mewakili platform ini dengan kapasitas apa pun. Artikel ini tidak dimaksudkan sebagai referensi untuk membuat keputusan investasi.
Kamu mungkin juga menyukai
Gedung Putih mengecam keputusan kenaikan suku bunga The Fed sebagai "sangat disayangkan", Trump mendesak penurunan suku bunga di bawah 1%
Juru bicara Gedung Putih, Kush Desai, menyatakan, “Dari sudut pandang pemerintah, keputusan kenaikan suku bunga oleh Federal Reserve hari ini cukup disayangkan dan tidak memiliki dasar ekonomi yang sangat meyakinkan.” Ketika ditanya apakah Presiden Trump masih mempercayai independensi ketua Federal Reserve, Desai menjawab, “Tentu saja.”
AI "pembelajaran berkelanjutan" mungkin memulai siklus penyimpanan baru! Citi: Permintaan HBM, server DRAM, dan eSSD meningkat, kekurangan mungkin berlanjut hingga 2031
Dalam laporan terbaru tentang industri semikonduktor global, Citibank menyatakan bahwa seiring dengan perkembangan kecerdasan buatan dari model pelatihan dan penalaran tradisional menuju era "pembelajaran berkelanjutan", pasar chip memori global kemungkinan akan mengalami pertumbuhan permintaan struktural yang baru.
Indeks saham AS tampak tenang, namun arus bawah bergerak: Mitra Goldman Sachs mengungkap empat faktor pendorong pasar utama
Mitra Goldman Sachs, Bobby Molavi, menyatakan bahwa ketidakpastian regulasi AI, harga minyak yang menembus 100 dolar AS, imbal hasil obligasi pemerintah AS yang melebihi 5%, dan perbedaan pendapat dalam kebijakan The Fed secara bersamaan meningkat, mendorong risiko inflasi dan suku bunga lebih tinggi. Hal ini menyebabkan sektor AI dan perdagangan momentum yang sebelumnya unggul menjadi tertekan, sementara aliran dana beralih ke sektor perangkat lunak, defensif, dan energi, mempercepat penilaian ulang di pasar.
Dewan Perwakilan Rakyat Amerika Serikat akan melakukan pemungutan suara pada hari Rabu terkait regulasi baru penggunaan listrik: mengharuskan data center menanggung biaya listrik tambahan, menargetkan raksasa teknologi yang mengalihkan biaya listrik.
Dewan Perwakilan Rakyat Amerika Serikat diperkirakan akan mengadakan pemungutan suara paling cepat pada hari Rabu waktu setempat mengenai undang-undang bipartisan yang bertujuan untuk mengekang kenaikan biaya listrik terkait ekspansi pusat data yang mendukung kecerdasan buatan.
Harga kripto
Lainnya
