Phiên bản cập nhật 2 - Bristol Myers Squibb tiết lộ có trường hợp tử vong của bệnh nhân trong nghiên cứu liệu pháp tế bào giai đoạn đầu

Bổ sung thông tin chi tiết về căn bệnh này ở đoạn 7, và bổ sung thông tin chi tiết về thử nghiệm lâm sàng trong các đoạn 8 đến 11

Reuters, ngày 23 tháng 10 - Bristol Myers Squibb (BMY.N) cho biết vào thứ Sáu rằng một bệnh nhân đã tử vong trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu về liệu pháp CAR-T tế bào thử nghiệm của họ.

Cổ phiếu của công ty dược này giảm 2% trong phiên giao dịch phiên sáng.

Công ty cho biết một bệnh nhân mắc đa xơ cứng tái phát hoạt động cao (một bệnh tự miễn dịch hệ thần kinh trung ương) đã tử vong do viêm phổi nhiễm khuẩn huyết.

Bệnh nhân này tham gia thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp tế bào thử nghiệm zolacabtagene autoleucel của Bristol Myers Squibb (viết tắt là zola-cel), liệu pháp này nhằm mục tiêu protein CD19—một loại protein có trên một số tế bào nhất định được cho là đóng vai trò trong các bệnh tự miễn dịch.

Sau khi được hóa trị liều cao, bệnh nhân này đã phát triển viêm phổi nhiễm khuẩn huyết và tử vong vào ngày hôm sau (tức là 44 ngày sau khi truyền CAR-T). Bệnh nhân từng xuất hiện các triệu chứng vận động khởi phát muộn và không đáp ứng với điều trị bằng corticosteroid hoặc immunoglobulin tĩnh mạch.

Vào tháng 9 năm nay, công ty cho biết, xét đến việc Novartis NOVN.S trước đó đã tạm dừng tám thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp tế bào thử nghiệm mang tên rap-cel, công ty đã chủ động tạm dừng nghiên cứu về zola-cel để xem xét dữ liệu an toàn, như một biện pháp phòng ngừa (link).

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu của Bristol Myers Squibb này đã tuyển dụng tổng cộng 66 bệnh nhân, trong đó có 30 người mắc đa xơ cứng tái phát hoạt động cao, số còn lại mắc đa xơ cứng tiến triển.

Trong bệnh đa xơ cứng, hệ thống miễn dịch tấn công lớp vỏ bảo vệ bao quanh các sợi thần kinh (được gọi là myelin), làm gián đoạn quá trình truyền thông tin giữa não bộ và các bộ phận khác của cơ thể.

Công ty cho biết, hầu hết các tác dụng phụ đều ngắn hạn và có thể hồi phục, phù hợp với dữ liệu về zola-cel đã công bố trước đây.

Trong nghiên cứu này, 42,4% bệnh nhân đã gặp phải hội chứng giải phóng cytokine, đây là một phản ứng viêm toàn thân do hệ miễn dịch hoạt động quá mức gây ra.

Có 5 bệnh nhân xuất hiện hội chứng độc thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch, là bệnh lý hệ thần kinh do viêm, nhưng đã hồi phục sau khoảng hai ngày.

Một bệnh nhân mắc đa xơ cứng tiến triển gặp phải biến cố độc thần kinh nghiêm trọng, nhưng đã hồi phục sau bốn ngày điều trị.

Công ty cho biết, trong tất cả các chương trình nghiên cứu zola-cel về bệnh tự miễn (bao gồm 190 bệnh nhân được điều trị trong các nghiên cứu giai đoạn đầu), không ghi nhận thêm tác dụng phụ nghiêm trọng nào khác.

(Để thuận tiện cho người không phải là người bản ngữ tiếng Anh, Reuters tự động dịch các báo cáo của mình sang một số ngôn ngữ khác. Do bản dịch tự động có thể có lỗi hoặc không đầy đủ ngữ cảnh cần thiết, Reuters không đảm bảo tính chính xác của văn bản dịch tự động và chỉ cung cấp nhằm hỗ trợ người đọc. Reuters không chịu trách nhiệm về bất kỳ thiệt hại hoặc tổn thất nào phát sinh do sử dụng chức năng dịch tự động.)