UniQure (QURE) reporta datos positivos de la Fase I/IIa de AMT-191 para la enfermedad de Fabry, mostrando actividad enzimática sostenida
UniQure (NASDAQ:QURE) es una de las acciones de bajo costo más prometedoras para comprar en este momento. El 6 de febrero, UniQure informó datos actualizados positivos de su ensayo de Fase I/IIa de AMT-191, que es una terapia génica para la enfermedad de Fabry. Los 11 pacientes en tres diferentes niveles de dosis mostraron un aumento en la actividad enzimática, y el paciente tratado por más tiempo mantuvo estos niveles elevados por más de un año. Es importante destacar que los niveles enzimáticos estaban significativamente por encima de los rangos normales, mostrando una relación clara entre la dosis recibida y la cantidad de enzima producida.
El tratamiento permitió que 6 de los 11 pacientes dejaran su terapia regular de reemplazo enzimático/ERT después de cumplir ciertos criterios clínicos. Incluso tras suspender la ERT, los pacientes mantuvieron niveles estables de lyso-Gb3, la sustancia tóxica que normalmente se acumula en la enfermedad de Fabry. Esto sugiere que la terapia génica de una sola vez podría potencialmente reemplazar la necesidad de infusiones quincenales de por vida para algunos pacientes.
Si bien la terapia muestra resultados prometedores, UniQure ha pausado la administración de nuevas dosis en los grupos de dosis media y alta para evaluar algunos hallazgos de seguridad. Dos pacientes en el grupo de dosis media experimentaron niveles altos de enzimas hepáticas que se clasificaron como toxicidades limitantes de dosis, aunque ambos respondieron al tratamiento con esteroides. Otros eventos graves previamente reportados en el grupo de dosis alta incluyeron dolor en el pecho y un accidente cerebrovascular, aunque algunos se determinaron que no estaban relacionados con el fármaco del estudio.
UniQure (NASDAQ:QURE) desarrolla tratamientos para pacientes que padecen enfermedades raras y otras afecciones devastadoras en Estados Unidos.
Descargo de responsabilidad: El contenido de este artículo refleja únicamente la opinión del autor y no representa en modo alguno a la plataforma. Este artículo no se pretende servir de referencia para tomar decisiones de inversión.
También te puede gustar
Diecinueve a uno, el presidente de Walsh nuevamente no entregó los deberes del gráfico de puntos de la Reserva Federal
El presidente de la Reserva Federal, Waller, rechazó dos veces consecutivas incluir sus proyecciones de tasas de interés en el gráfico de puntos, afirmando abiertamente que esta herramienta "no es útil para la implementación de políticas". El gráfico de puntos funciona desde 2011 y se publica cuatro veces al año con las expectativas de tasas de los funcionarios, siendo una referencia clave para el mercado sobre la orientación de la política monetaria. Sin embargo, ha sido objeto de críticas persistentes debido a su falta de consenso, anonimato y la participación de miembros no votantes. Las posturas de los distintos presidentes han variado, pero la de Waller es la más firme.
Resumen nocturno de acciones estadounidenses | La Reserva Federal sube la tasa de interés en 25 puntos básicos como se esperaba, los tres principales índices cierran a la baja, SpaceX (SPCX.US) sube más del 5%
Al cierre, el índice Dow Jones cayó 630,56 puntos, una baja del 1,21%, ubicándose en 51.462,55 puntos; el índice S&P 500 bajó 33,51 puntos, una caída del 0,44%, quedando en 7.552,22 puntos; y el índice compuesto Nasdaq perdió 3,15 puntos, una disminución del 0,01%, cerrando en 25.978,42 puntos.
Los inversores extranjeros redujeron sus tenencias de bonos estadounidenses en julio en 50.4 mil millones de dólares; tanto Japón como China vendieron, mientras que Reino Unido aumentó sus compras.
Los datos publicados por el Departamento del Tesoro de Estados Unidos el miércoles muestran que en julio la cantidad de bonos estadounidenses en manos de inversores extranjeros disminuyó notablemente, bajando 50.4 mil millones de dólares respecto a junio hasta 9.25 billones de dólares, el nivel más bajo desde octubre del año pasado.
¡La Reserva Federal sube las tasas de interés por primera vez en tres años! Waller envía señales de postura agresiva, podría aumentar otros 25 puntos básicos este año
La Reserva Federal elevó el miércoles la tasa de interés de referencia en 25 puntos básicos, situándola en el rango de 3,75% a 4,00%, marcando la primera subida de tasas desde julio de 2023.
Precios de las criptos
Más
